Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征患者的和兼容性

Guadecitabine是二代极低突变抑制剂，其活性一氧化氮地西他芝的体内暴露等待时间较静注地西他芝的高约。疗程胰脏上皮细胞出现异常囊肿需要更有效性的极低突变抑制剂。科学研究工作人员积极开展一2期的随机化、开放性科学研究，招募年满18岁的各不确定性层次的胰脏上皮细胞出现异常囊肿或慢性淋巴细胞白血病病征，要求受试病征既往未能使用过极低突变抑制剂疗程或极低突变抑制剂疗程后病情恶化/难治性。将病征按1：1随机星期四60mg/m2或90mg/m2小组，28天一口服，当年5天用药。主要不确定性评估指标是相比较缓解所部。2012年7同年9日-2014年4同年7日，总计招募了105位病征，其中55位（52%）星期四60mg/m2(28亦然为首次疗程和27亦然为极低突变抑制剂疗程后病情恶化或难治性疾病)，50位(48%)星期四90mg/m2(23亦然和27亦然)。有3亦然(3%）未能接受科学研究疗程，被意味著。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。并不相同剂量小组授予相比较缓解的病征比亦然无显著差异(60 mg/m2小组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2小组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次疗程的病征除此以外25位(51%，95% CI 36-66)、53位病情恶化或难治性病征除此以外23位(43%，30-58)病征授予了相比较缓解。两小组最常见的3级及以上的缺失事件真相有红细胞减小症(60mg/m2小组 22/53[41%]、90mg/m2小组 28/49[57%])、游离淋巴细胞减小(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、发热性游离淋巴细胞减小(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病征死于缺失事件真相(60mg/m2小组 4亦然、90mg/m2小组 3位；1位为首次疗程、6位为膀胱癌/难治性)。2亦然死亡被显然与疗程有关(两小组各一亦然)。Guadecitabine用于中/高危胰脏上皮细胞出现异常囊肿病征的耐受性较难。对目当年的极低突变抑制剂疗程不脆弱的病征或可使用Guadecitabine疗程，60mg/m2，连续用药5天。原始典故：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯外科（MedSci）原创编译，转载需批准后！